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张永祥:儿童用药还要“掰”多久?

发布时间: 2017-04-17 09:57 | 来源: 人民政协网 | 作者: 刘喜梅 | 责任编辑: 胡俊

编者按:药品短缺,一直是影响我国临床防治疾病的重要问题,其中又以儿童用药短缺更为严重和紧迫——我国儿童用药长期面临品种少、剂型少、规格少的问题,这也一直是我国防治儿童疾病的短板。对此,全国政协委员、军事医学科学院研究员张永祥呼吁在基础研究方面给予儿童用药更多支持。

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掰半片、吃半袋、酌量递减……是很多家长对儿童用药服用方法的感受。这,其实说明了适合儿童的药物剂型在我国的短缺。

事实上,药品短缺,一直是影响我国临床防治疾病的重要问题。药品的供给侧改革,则是今年全国两会期间医卫组政协委员关注的重点话题。

“其实,药品供给侧改革的重点,是解决好药品的品种、质量和可及性问题。而在药品的可及性方面,我国除了新药短缺之外,还存在市场容量较小的药品和常用低价药品(小品种低价药品)的短缺,如治疗甲亢的他巴唑以及抗惊厥的苯巴比妥等,其中又以儿童用药短缺更为严重和紧迫。”全国政协委员、军事医学科学院研究员张永祥向记者表示。

我国儿童用药品种

不及成人用药品种5%

据张永祥介绍,品种少、剂型少、规格少,是我国儿童用药的普遍现状,也始终是我国防治儿童疾病的短板。

“统计数字表明,我国儿童人口数约占我国总人口的16.5%,但我国儿童用药品种尚不足成人用药品种的5%,儿童用药存在的供需失衡状况由此显而易见。”张永祥说。

而据记者了解,截至2016年6月,在国产药品总体批文中,儿童药批文数量占比仅2.0%。今年2月21日人社部发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2017年版)》中,儿童专用药的品种和制剂数量也同样少得可怜。

“可我国0-14岁的儿童在2014年就达到了2.3亿人,随着全面二孩政策的实施,我国每年新生儿的新增数量将达到2000万左右。因此,儿童用药需求在未来10-15年还会不断增长。”张永祥认为,作为一个国家的未来,在全民健康上升为国家战略之后,儿童的健康问题和用药保障更应该得到重视。

因为儿童用药品种少、剂型少、规格少,临床上医生们经常需要将药品“掰”开使用,不少药品使用说明书上也明确写着“小儿用量酌减”。这也让众多家长苦恼,因为药品分割和酌量的尺度并不好掌握。

“实际上不只是家长苦恼,医生们也很无奈。因为很多药品并不适合分割,即使能够分割,减小了用药剂量,也难以保证用药剂量的准确,还可能破坏药物的剂型,影响疗效,甚至可能增加毒副作用。也有数据显示,我国儿童用药的不良反应发生率为12.9%,是成人的2倍。”张永祥向记者解释。

这是因为,由于儿童肝肾功能发育不完善,其药物代谢动力学过程与成人差异很大,因此在药物剂量选择上根据体重按比例缩小存在很大风险,即使减小了药物用量也未必能获得满意的疗效。

医药企业研发和生产

儿童专用药物的动力不足

据张永祥介绍,导致我国儿童用药缺乏的首要原因,是我国儿童用药基础研究薄弱。

“儿童不是缩小版的成人,由于处于生长发育阶段,其脏器功能及身体各项机能尚未发育成熟,对药物的吸收、分布、代谢与排泄以及反应性与成人均有很大不同。并且,不同年龄段儿童的生理及病理特点、对药物的反应性、耐受力等也存在差别,因而儿童用药的基础研究较之成人更加复杂,这就需要国家在基础研究方面给予儿童用药更多支持。”张永祥呼吁。

医药企业研发和生产儿童专用药品的积极性不高,也是导致儿童用药短缺的重要原因。

“拥有合理的利润空间,是医药企业必然追求的市场属性。可比较成人用药,儿童用药的研发及生产成本均更高,但因为儿童用药的剂量较小导致儿童用药市场远远小于成人,因而企业的利润也薄,这就限制了企业研发和生产儿童用药的积极性。”张永祥告诉记者。

与此同时,儿童用药研发在实际的操作过程中,所存在的困难和风险较大,也限制了医药企业的研发和生产的积极性。

“我国儿童大多为独生子女,家长因风险等原因普遍不愿自己的孩子参加药物临床试验,这导致医药企业招募受试者非常困难。另外儿童依从性差、临床观察等方面均较成人复杂,因而需要的临床试验花费也较成人更多。高投入、高风险的研发工作,却不能换来企业的高收益,企业的研发积极性还怎么继续?”张永祥反问记者。

“所以,要鼓励医药企业开展儿童专用药物的研发和生产,首先需要为企业提供完善的法律法规保障。”张永祥强调。

但实际上,我国现行《药品注册管理办法》中尚缺乏针对儿童用药的规定,关于儿童用药研发的技术指导原则也还不完善。

“比如,在引导儿童用药研发方面,国家食品药品监督管理总局于2014年发布了《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》,2016年发布了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》,今年3月3日又发布了《儿科用药非临床安全性研究技术指导原则》征求意见稿,这标志着国家层面对儿童用药研发的重视。但这些文件所发布的技术指导原则还比较少,还不能很好地满足研发的需求。”张永祥表示。

提高儿童用药研发水平需要综合政策配套

在张永祥看来,要充分调动企业和研发机构参与儿童用药研制的积极性,首先需要给相关单位提供相应的研发激励政策。

“比如,尽快研究制定《关于保障儿童用药的若干意见》的实施细则并加快实施;针对儿童用药临床试验的高风险性,制定意外医疗事件的救助和补偿赔偿办法;在儿童用药的定价、纳入医保方面给予综合的政策鼓励等。”张永祥说。

但药物研发终究是一个严谨、复杂且漫长的过程。儿童用药研发更是如此,其需要针对儿童的生理特点,以及疾病在儿童群体的发生发展规律而开展,其剂量的选择、给药途径及剂型等,也必须经过针对性的研究来确定。

据此,张永祥认为,针对我国儿童用药普遍短缺的现状,加强儿童用药的基础研究,并对儿童用药相关基础研究给予持续稳定的支持是当务之急。

令张永祥欣慰的是,今年1月26日,国家“重大新药创制”科技重大专项发布了2017年度课题申报指南,其中专门设立了“儿童用药品种及关键技术研发”专题。这说明,国家层面已高度关注儿童用药的研发。

“但目前来看,国家重大专项支持的重点是药品中下游的研发过程,但对于儿童用药研发来讲,更需要的是加强基础研究。也就是说,增加儿童用药源头创新知识的供给,才能让儿童用药与重大专项密切配合,并形成上中下游紧密结合、创新链与研发链紧密结合的研发模式和机制,进而直接促进儿童用药的研发。”张永祥强调。

除了加强基础研究,在张永祥看来,进一步完善儿童用药研发相关技术指导原则,引导和规范儿童用药的研发行为,对于提高我国儿童用药的研发水平和质量也具有十分重要的意义。

“这是因为,新药不仅在研发环节受到诸多技术因素的制约,在注册上市环节也有着严格的审批许可制度,需要国家药审部门依照法规和法定程序对其安全性、有效性、质量可控性等进行系统评价。因而,正确把握药品注册的政策导向和技术要求,对于加速儿童用药的研发、上市也至关重要。”张永祥最后建议。